BridgeBio Pharma ha annunciato i risultati dello studio di fase 3 del nuovo farmaco ENCALERET in pazienti con ipocalcemia autosomica dominante tipo 1 (ADH1). Lo studio ha raggiunto gli endpoint primari e i principali endpoint secondari individuati, mostrando miglioramenti clinicamente rilevanti nei parametri biochimici monitorati.

Il comunicato ufficiale dell'Azienda riporta che il 76% dei partecipanti trattati con Encaleret ha raggiunto contemporaneamente i range target di calcio sierico e calcio urinario alla settimana 24, che confrontato con i risultati ottenuti con terapia convenzionale, ne evidenzia la rilevanza statistica.

In un’analisi chiave secondaria, 91% dei pazienti trattati con encaleret ha riportato livelli di PTH intatto al di sopra del limite inferiore di riferimento alla settimana 24.

Negli studi pubblicati Encaleret ha normalizzato il calcio ematico e ridotto l’escrezione urinaria di calcio nei pazienti con ADH1, con assenza di eventi avversi renali gravi, ma la valutazione definitiva richiede dati completi e follow‑up a lungo termine.

BridgeBio ha comunicato che, durante lo studio, Encaleret è stato ben tollerato. Non si sono verificate reazioni avverse o è stato necessario interrompere il trattamento.

La società ha indicato l’intenzione di procedere con le successive attività regolatorie e pianificato la sottomissione alla New Drug Application (NDA) intorno al primo semestre 2026 per una approvazione completa.

BridgeBio ha inoltre annunciato piani per avviare studi registrativi in ipoparatiroidismo cronico e in ADH1 pediatrico nel 2026.

Non ci sono ancora previsioni per la commercializzazione di Encaleret in Italia, ma considerata la necessaria burocrazia (approvazione all'EMA e negoziazione all'AIFA) è possibile stimare una possibile disponibilità entro il triennio 2027-29.

Fonte dati: https://bridgebio.com/